再添40個品種，放開！

 

　　12日，國家衛計委發布《關于第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單的公示》，包括紅霉素、鹽酸二甲雙胍、奧美拉唑等40個品種進入鼓勵申報名單。

 

　　2016年6月1日，國家衛計委網站曾公布《關于印發首批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知》，首批32個品種中，地高辛注射劑、華法林口服混懸液均在列。

 

　　兒童藥緊缺是個存在多年的老問題，兒童藥品適宜劑型規格缺少、企業研發和生產動力不足等問題一直沒能從根本上得到解決。

 

　　據全國工商聯藥業商會統計顯示，我國現有約6000多家制藥企業，僅10多家制藥企業專門生產兒童用藥；產品中涵蓋兒童藥品的制藥企業也只有30多家；我國專門為兒童生產的藥品不足5%，90%的藥品沒有“兒童版”。

 

　　以首批《清單》中的藥品為例，涵蓋治療神經、心血管、內分泌、血液等多個系統的常見疾病，大多是在國外已經上市，但國內缺乏的兒童適宜劑型和規格。

 

　　例如，用于小兒癲癇的氯硝西泮，目前口服制劑僅有片劑，口服溶液的上市將提高兒童患者服用的順應性；常用急救藥物腎上腺素，國內注射劑最小規格是0.5mg，而兒童用量最小可達0.01mg/kg體重，鼓勵研發申報0.1mg/ml（1ml）規格將極大地方便兒科臨床用藥，提高用藥劑量準確性，減少浪費，降低用藥風險；還有一些藥品屬于臨床長期缺乏的藥品，如治療治療先天性高胰島素血癥的二氮嗪、治療嬰幼兒痙攣癥的促皮質素等。

 

　　中投咨詢此前分析數據顯示，首批32個品種主要集中于神經與精神疾病用藥、心血管疾病用藥領域，共占50%；其中32種藥品的劑型集中在注射劑、口服溶液、口服混懸液等3種兒童適宜劑型的占總數的78.12%，因此，在兒童藥品的研發過程中對于口服藥品可以考慮口服液體制劑的開發。

 

　　▍兒童藥風口到了

 

　　2016年5月18日，國家衛計委等6部委發布《關于加強兒童醫療衛生服務改革與發展的意見》，旨在推動兒童醫療衛生服務體系發展。目前全國約有兒童2.2億，兒童用藥市場龐大。然而，兒童臨床試驗難開展等問題造成我國兒童專科用藥發展緩慢，國家始終引導鼓勵兒童用藥研發。

 

　　針對兒童用藥的研發，中投咨詢建議企業可以從以下幾點把握：

 

　　一是針對臨床發展成熟、安全性和有效性高的成人用藥，對比國外兒童用藥的劑型，通過改良劑型和規格，研發更加適合兒童使用的劑型和規格。

 

　　二是針對國內醫療機構為兒科使用自制的制劑，該類制劑一般治療效果好，但制劑生產量少，成本高，企業可以考慮進行進一步研發生產。

 

　　三是針對國外已經上市而國內沒有的優質原研藥、特效藥進行仿制。

 

　　不僅在注冊環節給予放開，新藥專利保護也將最先傾斜于這72個品種。

 

　　5月12日，食藥監總局公布《關于鼓勵藥品醫療器械創新保護創新者權益的相關政策（征求意見稿）》，特別提出對既屬于創新藥又屬于罕見病用藥、兒童專用藥，給予10年數據保護期；屬于改良型新藥的罕見病用藥、兒童專用藥，給予3年數據保護期——關注兒童用藥的窗口期，到了。